はじめに
ASGCT、Citeline、Evaluateによる2025年第2四半期レポートへようこそ！この四半期では、新たに3つの治療薬が承認され、遺伝子治療プログラムの数は引き続き増加しています。米国では、劣性栄養障害性表皮水疱症（RDEB）に対する細胞ベースの遺伝子治療薬「Zevaskyn」と、低用量mRNA COVID-19ワクチン「mNexspike」がFDAにより承認されました。中国では、同国初の血友病Bに対する遺伝子治療薬が承認されました。
前臨床から第III相まで、すべての段階において遺伝子治療プログラムはQ2でも増加を続けており、がんと希少疾患が依然として主要な開発領域となっています。全体のパイプラインにおける希少疾患の上位10件のうち8件ががん関連であり、過去3年間の傾向が継続しています。Q2に開始された80件の遺伝子治療試験のうち、64%ががんを対象としており、これは過去1年間で最も高い割合です。
細胞治療のパイプラインにおいても、がんと希少疾患が非遺伝子改変型細胞治療の主要な開発領域となっています。Q2に開始された33件の細胞治療試験のうち、76%が非がん領域を対象としています。RNA治療のパイプラインでは、Q2に38件の試験が開始され、前四半期の35件から増加しました。そのうち74%が非がん領域を対象としています。
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