Patient Turned Advocate Shares Insights, Experiences with Clinical Trials

国連で演説するときも、バイオテクノロジー企業に新製品について助言するときも、エラ・バラサは患者の声を確実に届ける。

ダーシー・グラベンシュタイン著

バラサ氏や他のアドボケートによる証言の結果、世界のリーダーたちは、細菌性薬剤耐性に関連する年間約495万人の死亡者数を2030年までに10％削減することを含む、明確な目標と行動計画を定めた政治宣言を採択しました。

Ella Balasa

バラサ氏は、「Balasa Consulting」の創設者であり、患者擁護とエンゲージメントを専門としています。彼女の活動は、自身が嚢胞性線維症と闘う中で培った経験から自然に生まれたものです。彼女は自身の病気と治療法について可能な限り学び、さらに生物学の学位を取得するまでに至りました。

バラサ氏によると、嚢胞性線維症は肺に粘液を蓄積させ、吸い込んだ空気中の細菌を閉じ込めてしまいます。この細菌が肺に定着し、繰り返し感染を引き起こし、抗生物質での治療が必要となりますが、これが抗生物質耐性の原因となります。薬剤耐性は世界的な問題であり、英国保健安全庁の最近の報告によれば、英国における薬剤耐性感染症はCOVID-19以降で最も高い水準に達しています。

大学卒業後、バラサ氏は微生物学の研究所で環境的視点から薬剤耐性を研究しました。彼女は、自身が患者であると同時に科学と研究を理解する立場から提供できる価値を実感するようになりました。

彼女は、「患者コミュニティと研究・医療業界とのギャップを埋める役割を果たしている」と述べています。また、「他の患者が自分の状態や進行中の研究についてより深く理解し、認識を高められるよう力を与えたい」と語っています。

臨床試験の第一線での経験

エラ・バラサ氏は患者擁護者として活動する中、偶然の機会から抗生物質の代替療法であるファージ療法に出会いました。ファージ療法は特定の細菌を攻撃するウイルスを使用する治療法です。彼女はテキサスで嚢胞性線維症（CF）患者がファージ療法を受けているドキュメンタリーの執筆依頼を受け、その存在を知り、衝撃を受けました。

バラサ氏は研究者に直接連絡し、抗生物質に反応しない自身の症例を説明しました。伝統的な臨床試験の参加基準に適合しない彼女にとって、ファージ療法は貴重な選択肢でした。治療を受けるため、彼女は体調が非常に悪い中、バージニア州からコネチカット州のイェール大学まで車で移動し、治療を受けました。

その後、ヒューストンのベイラー医科大学の研究チームともつながり、治療を受けるための手続きを進めましたが、FDAの拡大アクセス申請に医師が慣れていないことから、手続きは複雑で、多くの負担がかかる状況でした。

代わりにベイラー社は、バラサが肺移植プログラムの一環として診察を受けているノースカロライナ州のデューク大学病院で薬を受け取れるよう、研究プロトコルを設定した。バラサは、肺移植プログラムの一環として診察を受けているノースカロライナ州のデューク大学病院で薬を受け取ることができるように設定された。ベイラー社が1カ月分まとめてデューク大学に送ったにもかかわらず、彼女は一度に1週間分以上の治療薬を受け取ることもできなかった。これはおそらく、彼女の経過を観察するために、診察のたびに採血が必要だったためだろう。つまり、彼女は1カ月間、週に1度、片道2時間半かけて移動しなければならず、そのたびに丸1日を費やした。「大変でした

患者の声を届ける活動

バラサ氏は、嚢胞性線維症財団で臨床試験のプロトコル開発に関する患者視点を提供し、この経験が彼女の患者擁護活動の原点となりました。その後、患者コミュニティ向けの研究会議で共同議長を務め、研究者や医師と協力する中で、自身の意見を表明し、自信を得ることができました。

2020年の希少疾患の日には、FDAのパネルディスカッションで個別化治療について講演しました。2021年にはコンサルティング事業を設立し、スタートアップや小規模バイオテック企業が患者を製品開発に巻き込む戦略の構築を支援しています。

多様性と希少疾患への取り組み

嚢胞性線維症は比較的知られている希少疾患の一つですが、主に白人に多く見られる疾患です。そのため、少数派の患者や異なる遺伝的変異に対する認識が最近までほとんどされていなかったことをバラサ氏は指摘しています。この状況を改善するため、彼女は活動を続けています。

エラ・バラサ氏の活動は、患者の声を届ける重要性を示すと同時に、希少疾患における多様性への配慮を促すものです。

情報源 MedlinePlus, American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine

エラ・バラサ氏によると、嚢胞性線維症財団（Cystic Fibrosis Foundation）は、多様性を高めるための取り組みを主導しており、診断プロセスや健康の社会的決定要因、また十分にケアが行き届いていないコミュニティがどのように医療を受けるかを理解するために活動しています。

また、多くの企業がFDAの多様性アクションプランに関するガイダンスを真剣に受け止め、実施し始めていることに励まされていると語ります。しかし、十分に代表されていないコミュニティの個人と関わり、リクルートするための草の根的な努力がもっと必要だと感じているとも述べています。

今後の道筋

他の患者に向けて、バラサ氏は自己教育と自己主張の重要性を訴えています。「自分の病状や状況を最もよく知っているのは自分自身です。たとえ医師であっても例外ではありません」と彼女は言います。彼女は、患者自身が医師を教育することも必要であるとし、多くの医師が患者一人ひとりの特定のケースを研究する時間がないと指摘します。

バラサ氏は、患者コミュニティの支援グループの重要性を強調します。これは感情的にも社会的にも重要であり、「仲間同士でつながりを持つことが大切」と述べています。また、「自分のことを説明しなくても理解してくれる人がいると助けになる」と付け加えます。

患者に対して、バラサ氏は次のように呼びかけます。「自分の意見を表明することを恐れないでください。自分自身と自分のケアにおける最大の擁護者であるべきです。」