AIが臨床計画に与えた革命｜プロトコル設計、施設選定、フィージビリティ、被験者募集まで

人工知能（AI）の活用は、臨床試験の前臨床段階を越えて、プロトコル設計、施設選定、フィージビリティ、被験者募集といった領域で第I相・第II相・第III相へと広がりつつあります。

「人工知能（AI）は数年前から臨床試験の前臨床段階の最適化に活用されてきましたが、大きな転換点はAIを臨床試験の第I相・第II相・第III相の世界へと本格的に取り込み、こう問いかけることにあります。『膨大な量に及ぶAIの成果とリアルワールドデータ（RWD）を、いかにして実際にインサイトを得られるものへと変えられるか』と。そして、それが私たちには可能なのです」と、Clinical, Regulatory, and Strategic Intelligence担当プレジデントのスザンヌ・カルーソ氏は語ります。

Suzanne Caruso

カルーソ氏は、自身が最も好むテーマであるAIについて、創薬・開発、製薬、バイオテクノロジーを扱う『Drug Discovery World（DDW）』のポッドキャスト「In Conversation With」の最近のエピソードで、ブルーノ・キニー氏と語り合いました。

「AIが数多く活用されているのを目にするもう一つの領域が、スタディスタートアップ（試験立ち上げ）です」とカルーソ氏は述べます。「これらの施設で試験を開始し、被験者を組み入れられる状態にするまでには、6か月から9か月、時には12か月もかかることがあります。そして、このタイムラインをグローバルに短縮するうえで、AIが力を発揮できる機会が数多く存在します。それがプロトコル設計、施設選定、フィージビリティといった領域で見え始めています」

臨床試験におけるAIのその他の利点について尋ねられると、カルーソ氏はすぐに応じ、金銭面での利点は二つあると述べました。RWDと関連づけながら、カルーソ氏は、患者の合成コホートを構築できるだけのデータがパブリックドメインに存在すると語ります。それが意味するところを、彼女はこう説明します。「これまで私たちは常に、第III相で有効性を示す薬剤とプラセボ群を用意してきました。つまり、実質的に糖衣錠を投与されるだけの被験者が存在するということです。……AIを使って解析を行い、患者集団を合成群とマッチングできれば、そうした被験者を組み入れる必要がなくなる、と想像してみてください」。これにより試験期間を半分に短縮できる可能性がある、と彼女は指摘しました。

「これは非常に大きなことです」と彼女は言います。「大規模な第III相試験を実施するには、1日あたり100万ドルもの費用がかかるのですから」

カルーソ氏は、AIの恩恵を受けるもう一つの領域として被験者募集を挙げました。彼女は、障壁となっているのは患者数の不足ではなく、患者へのアクセスや、患者がどこで治療を受けているかにあると指摘します。「AIを使えば、プロトコルの基準に合致する患者がどこに現れているかを把握できるため、より能動的に動くことができます。……AIはプロトコルのテキストを取り込み、対象となりうる患者を割り出すアルゴリズムを構築します。そして、実質的には患者データであるリアルワールドデータを参照し、『その選択・除外基準を今まさに満たす患者はどこにいるのか』を導き出すのです」

彼女は、これにより作業量が約80%削減され、患者の特定や試験プロトコルと患者集団のマッチングにかかる時間を大幅に節約できると述べました。「AIは、患者が来るのを受け身で待つのではなく、『患者はここにいる』と能動的に示すことで、私たちの歩みを加速させてくれる領域です。……被験者募集のパラダイムを、いわば覆したのです」

キニー氏はまた、AIが試験の遂行や、試験がどれほど効果的に運営されるかにどのような影響を及ぼしうるかについても尋ねました。カルーソ氏は、モニタリングの面で直接的な影響があると指摘します。「私たちはこれまで以上に速く、リアルタイムのフィードバックを得て、調整を行えるようになっています」と彼女は語ります。「そしてそれは、AIがリアルタイムで処理できるデータポイントの多さによって、確かに支えられているのです」。カルーソ氏によれば、モニタリングは当初は紙で管理され、その後リモートモニタリングへと移行しました。そして今では、数日・数週間単位ではなく、数分・数秒単位で行われているといいます。「まさに、まったく異なるパラダイムです」

話題を変え、キニー氏はカルーソ氏に、企業が「AIネイティブ」であるとはどういうことかについて見解を求めました。 カルーソ氏は、この言葉にはさまざまな定義があると認めました。「企業が真にAIネイティブに到達すると」と彼女は述べます。「その企業が世に送り出す製品や、手がける業務の多くが、実際にはエージェントによって遂行されるようになります」。彼女は、こうした取り組みは臨床試験など特定の領域の専門家（SME）によって監督されると指摘しました。「ですから、これは従来の働き方からの大きな変化なのです。

とはいえ、人々がこれまで日々取り組んできたことと、AIネイティブ企業で今取り組んでいることとの間には、考え方の面で多少の変化があると思います」。カルーソ氏は、これが臨床試験と臨床開発に直接的な影響を及ぼすと予想しています。「そこでの目標は、これらの薬剤が効くかどうかを見極められるか、という点にあります。そして私たちは、それをできる限り早く実現したいのです」

キニー氏は、信頼性や信頼できるかどうかへの不安から、AI技術の導入をためらう動きが見られるかとカルーソ氏に尋ねました。彼女の端的な答えは「はい」でした。「私たちの誰も、LLMがハルシネーションを起こさずに完全に稼働する様子を、まだ本当には目にしていないと思います。……そして今の私たちの仕事は、どのAIエージェントやモデルを扱うにせよ、それが常に何らかの監督を必要とすることを理解したうえで、最高品質のアウトプットを得ることだと考えています。……信頼は、時間とともに培われていくものです」

彼女は、出典を明示することの重要性を強調しました。「出典の明示は、データインテリジェンスにおいて私たちが行える最も重要なことです。私たちは日々それを実践しています」——エージェントの外部でも参照できる出典を提供するために、と。彼女が挙げた一例が、サイトラインの親会社であるノーステラから近く提供予定の製品、Atlas CIという競合インテリジェンスエージェントです。

重要なポイントを一つ挙げるよう求められると、カルーソ氏はこう答えました。「一番お伝えしたい、そして最も大きなポイントは、とにかく試してみるべきだということです。私たちは皆、その方向へと進んでいます。恐れずに、そしてそれが常にヒューマン・イン・ザ・ループを必要とすることも理解しておいてください」 ポッドキャストの全編は Drug Discovery World でお聴きいただけます。また、AIに関する追加のリソースは当社のAIハブでご覧ください。