希少疾患の患者リクルートメントが難しい理由は、各疾患の患者数が非常に少なく、さらに地理的にも広く分散しているためです。診断までに長い時間を要することや誤診が多いこと、臨床試験の情報そのものが十分に患者に届いていないこと、そして希少疾患を抱えながら日々の生活を送る負担の大きさも、参加可能な患者・アクセスできる患者の母集団を大きく制限します。たとえ試験への関心が高い場合であっても、この状況は変わりません。
WHITE PAPER | FEB 23, 2025
希少疾患患者との信頼をどう築く？―リクルートメントの課題とベストプラクティスをひも解く
希少疾患の患者に臨床試験（Clinical trials）の存在を知ってもらうこと、試験デザインの段階から参加してもらうこと、そして信頼関係を構築すること——これらはスポンサーがリクルートメントを強化するための重要なアプローチです。
If they continue to share how they really do care about the greater health of the community, then it provides a level of street cred and brand for them as a sponsor.
よくある質問
なぜ希少疾患患者のリクルートメントはこれほど難しいのか？
遅延した診断は、臨床試験のエンロールメントにどのような影響を与えるのか？
診断の遅れや誤診は、リクルートメントの機会を大きく損ないます。多くの希少疾患患者は正確な診断にたどり着くまでに数年を要し、革新的な治療の中には治療適応のタイミングが限られているものもあります。適切なタイミングで診断されない場合、本来であれば参加できたはずの患者が臨床試験の対象外となってしまうことすらあります。
テクノロジーやAIは、患者の信頼を損なうことなく希少疾患の臨床試験をどのように支援できるのか？
AIには、診断までの時間短縮、試験とのマッチング精度向上、事務作業の負担軽減など、より患者中心の臨床試験を実現する可能性があります。しかし、その成功の鍵となるのは、透明性の確保、バイアスの低減、安全なデータ管理、そして統合されたデジタルインフラの構築です。AIをどのように活用しているのかを明確に伝えることが、患者からの信頼を維持するうえで不可欠です。
