なぜ臨床オペレーションは経営層の議論に含まれるべきなのか ─ 製薬・バイオ医薬品企業が看過できない戦略的重要課題

NervGen Pharmaの臨床開発オペレーション担当上級副社長（SVP）であるMarissa Volpe氏は、臨床オペレーションを単なるコストセンターではなく、経営レベルで戦略的な発言力を持つ機能として位置付けるべきだと力強く訴えています。

サイトラインの人気ポッドキャストシリーズ「Small Biotechs, Big Decisions」のシーズン2が、このほどスタートしました。今回のエピソードでは、ホストを務めるサイトラインのClinical Solutions担当バイスプレジデント、Claire Riches氏が、Kestrel Therapeuticsの最高開発責任者（Chief Development Officer）であるRoss Pettit氏を迎え、変化を遂げるバイオテクノロジー企業の現在像について語ります。

Kestrel Therapeuticsは、KRAS変異によって引き起こされる難治性がんの患者を対象とした治療薬の開発に注力する、臨床開発段階のバイオテクノロジー企業です。また、Pettit氏はCRO、小規模製薬企業、中堅製薬企業などで約40年にわたり医薬品開発に携わってきた豊富な経験を有しています。

Claire Riches and Ross Pettit

「私はバイオテクノロジー業界で何が起きているのかを非常に注意深く追っています」とRiches氏は述べています。「2025年末時点で、開発中の医薬品は24,000件弱に達しており、10年前と比較すると驚くべき数字です。」またRiches氏は、開発パイプラインに投入されるアセットに不足はないと指摘しています。その一方で、全体の約40％がオンコロジー（がん）領域を対象としているものの、この領域自体は拡大していないと付け加えました。*業界動向の詳細については、『Pharma R&D Annual Review 2026』 をご覧ください。

治療領域と疾患

では、どの領域が成長しているのでしょうか。Riches氏によると、成長が著しいのは代謝性疾患の分野であり、その傾向は決して意外なものではありません。一方で、開発パイプライン全体の約20％は希少疾患領域が占めています。「これほど多くの医薬品が希少疾患領域で開発されているのは驚くべきことです。そして、その多くはまさにバイオテクノロジー企業によって推進されています。」

このトレンドの背景について尋ねられたPettit氏は、次のように説明しています。「現在では、『ここには満たされていない医療ニーズがある』と考える中小企業による、ある種の利他的なアプローチが見られます。また、価格設定モデルによって、企業が実際に希少疾患領域での開発に取り組みやすくなっていることも要因だと考えています。」

一方、オンコロジー領域は安定した水準を維持しているものの、循環器領域など、かつて大きな市場とされていた他の領域は縮小傾向にあるとPettit氏は指摘します。「オンコロジー分野では、常に新たな標的が探索されています。企業は『ベスト・イン・クラス』もしくは『ファースト・イン・クラス』を目指しているため、参入分野がより絞り込まれているのだと思います。」

Riches氏はさらに、医薬品開発に取り組む企業数そのものが増加している点にも注目しています。2025年末時点で、開発中の医薬品を保有する企業数は約7,000社に達しています。しかし、開発中の約24,000件のアセットのうち、上位10社の大手製薬企業が保有する割合はわずか5％、上位25社でも10％にとどまっています。残りの大部分はバイオテクノロジー企業が保有しています。「このパイプラインのシェア構成を考えると、本当に驚異的です。現在のイノベーションの多くがバイオテクノロジー企業から生み出されていることがよく分かります。」

Pettit氏が見る業界トレンド

Pettit氏もRiches氏の見解に同意しつつ、開発パイプラインは常に変化し続けていると指摘します。「私たちの多くは、企業価値を高めるための限られたチャンスを追いかけています。結局のところ、優れた科学的成果が開発モデルへと着実に落とし込まれているのだと思います。」

その一方で、Pettit氏は大手製薬企業の影響力についても言及しています。「言うまでもなく、大手製薬企業には圧倒的な資金力と規模があります。そして彼らは、高い投資対効果が期待できる有望なアセットを常に探しています。」

バイオテクノロジー企業についてRiches氏は、近年「よりディール主導型となり、ガバナンスへの理解も深まっている」と指摘しました。そして、現在のバイオテクノロジー企業はどのような姿になっているのかをPettit氏に尋ねました。「確かに大きく変わりました。ただし、それは一夜にして起こったことではありません」とPettit氏は語ります。「バイオテクノロジー企業はよりスリムで効率的な組織になりました。外部パートナーをこれまで以上に効果的に活用し、CROやさまざまなベンダーと連携することが日常になっています。」

さらにPettit氏は、外部企業との関係性も変化していると説明します。「私が求めているのは、単なるベンダーではなく真のパートナーです。理想を言えば、私たちと同じレベルの情熱と知識を持ち、自社のアセットや開発品を理解してくれることを期待しています。」

しかし同時に、業界には依然として形式的な業務運営も残っていると指摘します。「とはいえ、ビジネスや経済の現実として、今でも単にチェックリストを埋めることが目的になっている場面を多く見かけます。『はい、これで終わり。あとは関係ない』というような姿勢です。」Pettit氏は、こうした従来型のベンダー関係から脱却し、開発パートナーとのより深い協働関係を築くことが、現代のバイオテクノロジー企業にとって重要になっていると示唆しています。示唆しています。

取締役会のマネジメント

Riches氏はPettit氏に次々と質問を投げかけました。「今でも医薬品を市場に送り出すことを目指す強い意欲はあるのでしょうか。それとも、そうした考え方は以前より少なくなっているのでしょうか。また、現在のバイオテクノロジー企業の取締役会はどのような構成になっていて、開発責任者であるあなたに何を求めているのでしょうか。」

これに対しPettit氏は、現在のバイオテクノロジー企業はマイルストーン主導型になっているとの見方を示しました。「取締役会は、バイオテクノロジー業界のどのグループよりも進化してきたと言えるかもしれません。」同氏は、その変化として、創業科学者中心の構成から事業運営経験者やベンチャーキャピタル出身者を含む構成への移行、会議の運営スタイル、さらには経営陣との関わり方に関する考え方などを挙げました。現在の取締役会は、以前よりもはるかに経営に深く関与するようになっているといいます。 さらに詳しく聞くため、Riches氏は次のように問いかけました。「あなたにとって理想的な取締役会と経営陣の関係性、そしてそのダイナミクスや雰囲気とはどのようなものですか。」

Pettit氏は次のように答えています。「最も重要な関係の一つは、CEOと取締役会との間に築かれる関係だと思います。それが取締役会との関係全体の方向性を決定づけます。」 さらに、「その関係性が、取締役会メンバーが会議に参加する際に何を期待するのかという基準を作ります。」と説明しました。

また、かつて取締役会が経営陣に対して過度に楽観的な見通しを求めていた時代は終わったと指摘しています。「今、取締役会が求めているのは楽観論ではありません。求めているのは『明確さ』です。」つまり現在の取締役会は、過度に前向きなストーリーではなく、リスクや課題を含めた現状を正確かつ透明性高く理解することを重視しており、経営陣に対してもより現実的でデータに基づいた説明を求めるようになっているのです。より現実的でデータに基づいた説明を求めるようになっているのです。

ROI（投資対効果）の現実

Riches氏は、業界の現状を示す興味深いデータを紹介しました。「10年も前までは、開発中のアセットのうち10件に1件が市場投入に成功していました。しかし現在では、その割合は16件に1件まで低下しており、しかもその傾向は加速しています。」同氏は、その背景の一つとして、AI（人工知能）の活用により医薬品開発が急速に進展していることを挙げました。そのうえで、次のように問いかけます。「こうした環境の中で、バイオテクノロジー企業にとってROI（投資対効果）はどのような意味を持つのでしょうか。」これに対しPettit氏は、ROIに対する考え方こそが大きく変化した領域の一つだと指摘します。

「ROIは、おそらく最も大きく変わったものの一つだと思います。以前は、とにかく急成長を目指していました。組織を拡大し、開発を進め、医薬品を市場に投入することが重視されていたのです。」しかし現在では、取締役会の考え方も変化しているといいます。「今の取締役会は、より段階的かつゲート管理型のアプローチを取っています。各開発段階で判断を行う“ステージゲート”型です。結局のところ、『どのようにリスクを低減しながら投資対効果を生み出すか』が重要になっています。」つまり、現在のバイオテクノロジー企業では、かつてのように規模拡大や市場投入そのものを追求するのではなく、開発リスクを適切に管理しながら価値を創出することが、ROIを測る重要な指標になっているのです。出することが、ROIを測る重要な指標になっているのです。

中国の台頭

話題をAIに戻し、Riches氏は、過去数年間の大きな業界トレンドの一つとして中国の急速な存在感の高まりを挙げました。「これは、中国がAIに積極的な投資を行ってきたことと大きく関係しています。」実際、2010年時点では、世界の製薬・バイオ医薬品業界の開発パイプラインに占める割合は米国が55％、中国はわずか1％でした。しかし2025年には、米国が40％に低下する一方で、中国は25％まで大きく伸長しています。Riches氏は、今後こうした中国のバイオテクノロジー企業は、海外企業との提携や事業売却、あるいは中国国外への事業展開を進めていく必要があるとの見方を示し、Pettit氏の考えを尋ねました。

Pettit氏は次のように語っています。「まず第一に、私たちは中国に対して消極的であってはなりません。」さらに、中国が業界に与えている影響について次のように評価しました。「中国は、開発のスピード、コスト効率、そして圧倒的な規模と生産性において、新たな基準を打ち立てています。この事実を無視することはできません。私たちは中国のパートナーから学ぶ必要があります。」

また、すでにグローバル展開を進めている中国企業にも注目しています。「非常に先見性のある中国企業の中には、すでに中国市場の枠を超えて事業を展開している企業があります。彼らはもはや自国企業ではなく、グローバル企業として自らを位置付けています。そして、その強固な事業基盤は非常に印象的です。」加えて、中国から創出されるイノベーションの質についても高く評価しています。「中国からは非常に優れたサイエンスが生まれています。私たちはそれを積極的に活用していくべきです。」

Pettit氏はさらに、今後の関係は一方向ではなく相互的なものになると指摘しました。「これは双方向の関係です。私たちは中国からアセットを導入できますし、中国も私たちからアセットを導入できます。」そして最後に、業界全体へのメッセージとして次のように締めくくっています。「これは私たちにとっての警鐘だと思います。」中国の急速な成長は、単なる競争相手の出現ではなく、グローバルな医薬品開発の構造変化を示しています。製薬・バイオ医薬品業界にとっては、中国を競合として捉えるだけでなく、提携や導入・導出を含む新たな成長機会として捉えることが、今後ますます重要になっていくでしょう。

今後の展望

最後にRiches氏はPettit氏に次の質問を投げかけました。「2026年は、あなた自身にとって、そしてバイオテクノロジー業界にとって、どのような年になると考えていますか。」

これに対しPettit氏は、資金調達環境に対する前向きな見方を示しました。「資金調達については、確実に楽観的なムードが高まっているように思います。」さらに、すでにいくつかのIPOが市場に戻り始めていることにも触れています。「実際に、いくつかの企業がIPOを実施しています。」その上で、2026年への期待を次のように語りました。「個人的には、2026年は非常に忙しい年になると思っています。しかし、その忙しさがバイオテクノロジー企業にとって前向きなものであってほしいと願っています。」

また、ここ数年の業界環境については次のように振り返っています。「バイオテクノロジー業界は過去数年間、停滞していたように感じます。その要因の一つは、資本へのアクセスの難しさだったのかもしれません。」そして最後に、業界の将来に対する期待を込めてこう締めくくりました。「今、業界には新たな活力が戻りつつあると感じています。」

*サイトラインのポッドキャストシリーズ「Small Biotechs, Big Decisions」”の最新エピソードもぜひご視聴ください。