2025年、製薬業界はどうなる？帽子につかまって...

By Darcy Grabenstein

製薬業界にどんな未来が待っているのか、水晶玉を覗き込む季節がやってきた。2025年は予想外の、そしてもしかしたら前例のない展開が待ち受けているかもしれない。シートベルトを締め、ワイルドな旅に備えよう。

AI

ライフサイエンス業界（あるいはどの業界も同じだが）における人工知能の話題は聞き飽きたかもしれないが、私たちはそれに慣れなければならないだろう。この話題がすぐになくなることはないだろう。

AIを取り巻く話題は多いが、業界の専門家はガードレールの必要性を強調している。Citeline社のクリニカル・ソリューション担当副社長であるクレア・リッチェス氏は、今年初めに開催されたCiteline Elevateイベントで、臨床研究におけるAIの応用に伴うリスクは「部屋の中の象」であると指摘した。しかし、最もうまくいっている企業は、臨床SMEとデータとAIを組み合わせ、そのリスクを取っている企業である、とリッチス氏はNordic Life Science Daysのパネルディスカッションで述べた。

シティラインのクリニカル・アナリティクス担当ディレクターであるルカ・パリシは、製薬業界ではAIの次の段階がすでに始まっていると言う。彼はいくつかの例を挙げている：

• AIは、個別化医療を強化するための「デジタル・ツイン」を開発するために採用することができる。
• GenAIプラットフォームは分子設計を最適化することで創薬を加速する。
• EdgeAIは、ウェアラブルデバイスの使用による患者の遠隔モニタリングで、より分散化された臨床試験を支援する。
• 量子機械学習（ML）は、代替治療経路とその結果を予測することができる。
• 量子AIは、実世界データ（RWD）や電子カルテ（EHR）などの被験者レベルのデータの暗号化を強化することができる。

臨床試験の多様性

米国の臨床試験における多様性の問題は、1986年に米国国立衛生研究所が「臨床研究における女性とマイノリティの包摂（Inclusion of Women and Minorities in Clinical Research）」という方針を採択したことでクローズアップされた。

さらに最近、FDAは、臨床試験における不特定多数の参加者の登録を改善するために、多様性行動計画（DAP）に関するガイダンス文書を起草した。FDAは2025年6月（ガイダンス草案に対するコメント期間終了から9ヶ月後）までに最終的なDAPガイダンスを発行することが義務付けられている。

ガイダンスでは、第Ⅲ相臨床試験またはその他の極めて重要な臨床試験に関する以下の要件が概説されているため、単に「あると良い」ものであったものが、今後は必須となる：

• 臨床試験登録に関するスポンサーの根拠と目標を明記する（臨床的に関連する試験集団の年齢層、民族性、性別、人種で分ける）
• スポンサーがこれらの目標をどのように達成するつもりかを説明する。

また、LGBTQIA+、妊娠中の女性、高齢者など、臨床試験において社会から疎外されたグループへの注目も高まることが予想される。

米国の新政権

ドナルド・トランプ氏が次期米国大統領に選出され、製薬業界全体に衝撃が走った。業界関係者は選挙結果にいち早く反応し、新政権がライフサイエンスに及ぼす可能性のある影響について意見を述べた。米国研究製薬工業協会（PhRMA）のスティーブン・ウブル会長兼最高経営責任者（CEO）は声明の中で、「われわれは、トランプ政権および新議会と協力して、医療制度を患者にとってより良いものにするために尽力する」と述べた。

トランプ大統領がFDA長官に選んだのは、医学界の既成概念に挑戦することで知られるマーティ・マカリーである。マカリーはエビデンスに基づく医療への支持を表明する一方で、自身の立場を前進させるためにデータを迂回させたり、誤って解釈したこともあるため、彼の任命は慎重な楽観論で受け止められている。そのため、彼の就任は慎重な楽観論で受け止められている。

米食品医薬品局（FDA）の生物製剤評価研究センター（CBER）のピーター・マークス所長は、トランプ政権によってFDAの専門性が脅かされるとは考えていないとCitelineのScripに語った。

トランプ大統領が保健福祉（HHS）長官に選んだのは、ワクチン反対で知られるロバート・F・ケネディ・ジュニアだ。スコット・ゴットリーブ前FDA長官とロバート・カリフ現FDA長官は、FDAの将来について迷っている。

業界にとって明るい材料としては、トランプ大統領が新政府効率省の共同責任者に選んだビベック・ラマスワミ氏が、医薬品の審査をより厳しくせず、より早く承認することを提唱している。

共和党主導の政権が誕生し、BIOSECURE法の成立が近づくかもしれない。この法律は、連邦政府から資金援助を受けている企業が、中国など外国の敵対勢力と関係のある企業のバイオテクノロジーを使用することを禁止するものである。「ピンクシート編集長のニールセン・ホッブスは、「トランプ勝利は、バイオ製薬業界にとって多くの面で不確実性をもたらす。製薬業界は中国市場に引き続きコミットしており、BIOSECUREが通過してもそうし続けるだろう。"

トランプは大統領就任1期目に、米国を世界保健機関（WHO）から脱退させた。バイデンは同国の加盟を復活させたが、トランプがその命令を取り消したとしても不思議ではない。

臨床試験の開示

医薬品情報協会(DIA)の会員によれば、現在、欧州が情報開示を牽引しており、シティーライン社のグローバル透明性担当副社長フランシーヌ・レイン氏は、今後も欧州が情報開示を牽引していくと予測している。CTISへの完全移行が（少なくとも公式には）1月末までに完了することから、欧州は来年も情報開示の主導権を握り続けるだろう。

欧州医薬品庁方針0070の第2段階は2025年4月に施行される。レーン氏は、Policy 0070と製品承認時に臨床試験報告書（CSR）の提出を求める臨床試験規制（CTR）に関するさらなるガイダンスを探すよう述べている。

さらに、英国は10月に、2026年に発効が予定されている待望のブレグジット後の臨床試験規制を今年中に最終決定すると発表した。

シティラインのトーマス・ウィックスは、2025年の情報開示に関連するトレンドの数々を予測している：

• EUと英国が先導し、より多くの国が追随する平易な要約（PLS）への需要の高まり
• GDPRと今後予定されている欧州医療データスペース（EHDS）の要件に準拠するため、データの匿名化と再編集をより洗練された方法で行う。
• 適応症、アウトカム指標、適格性基準に関するより良いデータ構造化を含め、コンプライアンスから開示される情報の質と一貫性への焦点のシフト。
• AIのトレンドは情報開示にも及んでおり、PLSや試験結果のサマリーから、再編集や報告書作成にまで及んでいる。

APACを見る

米国と欧州だけでなく、APACの専門家が業界に期待されることを概観する。2025年における最もインパクトのあるライフサイエンスのトレンドは、この地域が世界の舞台で先進的臨床試験のリーダーとして常態化することであろう、とシティーラインのAPACコンテンツ担当ディレクター、アニー・シウは言う。

中国では、シニア・エディターのデクスター・ヤンとシニア・レポーターのシュー・フーは、中国の医薬品メーカーは、現在の「ファスト・フォロワー」研究開発戦略に加え、ファースト・イン・クラスの治療法を含む独自のイノベーションをますます追求するようになると指摘している。昨年、中国国内の4つの自由貿易区において、細胞治療と遺伝子治療の分野が外資の直接投資に開放された。さらに、外資系大手製薬会社は中国での革新的な医薬品開発を拡大すると予想される。最後に、バイオベンチャーの資金調達難が続く中、中国のバイオベンチャーと大手製薬会社を巻き込んだM&A活動が活発化する可能性がある。

シティラインの高木リサ編集長とイアン・ヘイドック編集長によると、トランプ大統領の誕生は日本にも波及し、日本の製薬会社の米国での大きな売上に影響を与える可能性があるという。日本はまた、最近の国政選挙で弱体化した自民党をめぐる政治的・政策的不確実性にも直面している。彼らは、他の主要グローバル市場との「医薬品ロス／医薬品ギャップ」に対処するため、希少疾患や感染症に関する規制の継続的な緩和を期待している。急速に進む高齢化社会が国民健康保険制度を圧迫する中、定期的な薬価改定が行われる一方、必要不可欠な医薬品の国内生産が奨励される。

米国での動きはインドにも影響を及ぼす可能性が高く、その医薬品市場はトランプ次期政権から恩恵を受ける可能性がある。BIOSECURE法案の行方に注目が集まっている、とAPACエグゼクティブ・エディターのアンジュ・ガングルデは言う。現在の勢いは、大手製薬会社がインドの能力センターにアウトソーシングしていることを示しています。インドのGMP（医薬品製造管理及び品質管理に関する基準）規制の改正が中小企業にも適用される予定であり、適合できない多くの企業が淘汰される可能性がある。しかし、遵守期限の延長の噂もあり、臨床試験の免除は新薬の上市を加速させる可能性がある。イノベーションの面では、大手インド企業の努力は、ポートフォリオのギャップを埋めるためのインライセンスと資産の提携によってバックアップされるだろう。

韓国にはサプライズはほとんどなく、世界的なトレンドに沿ったものとなっている。シニア・エディターのJung Won Shin氏は、韓国の製薬業界は、抗体薬物複合体や標的タンパク質分解、肥満症／代謝性疾患といった新しい治療法の研究開発や資産を、これらの分野の世界的な成長を受けて、今後も積極的に模索していくだろうと述べている。韓国でもAIへの関心が急増しており、この分野での政府の新計画を背景に、医薬品開発におけるAIの応用が増加すると予想されている。また、特に生物製剤や細胞・遺伝子治療薬の開発・製造受託機関（CDMO）業界は、世界的な需要の高まりを背景に、今後も成長を続けると予想される。

減量薬

GLP-1痩身薬は、メディア報道において天秤をひっくり返したが、近い将来それが軽くなるとは思わないでほしい。Citelineの姉妹会社Evaluateによれば、肥満治療薬市場は2030年までに1260億ドル規模になると推定されているからだ。

肥満治療薬ゼップバウンドとウェゴビーの競争は、ヨーヨーダイエットのように一進一退を繰り返している。リリーのゼップバウンドは、少なくとも1つの合併症を持つ肥満症または過体重の患者を対象とした直接比較試験で、ノボ・ノルディスクのウェゴビーを上回った。12月、ノボ・ノルディスクのカグリセマ第III相試験の結果は予想を下回った。カグリセマは試験期間中に体重の22.7％を減少させた。しかし、ノボ社の幹部は25％の体重減少を期待しており、投資家も最大27％を期待していた。シテライン社は、300以上の新薬候補がパイプラインにあり、今後5年ほどで市場に登場すると予想している。

In Vivoによれば、アミリン作動薬は次に市場に登場する主要なカテゴリーになるかもしれない。アミリンはインスリンと共分泌されるホルモンで、GLP-1に似ている：満腹感を長く感じさせ、グルカゴン（血糖値を上昇させるホルモン）を抑制する。GLP-1とは異なり、アミリンを投与されている人はまだ空腹感を感じ、吐き気を経験する可能性は低いかもしれない。

In Vivo誌によれば、消化器系の副作用なしに食欲を抑えようとする他の研究者が、肝臓、腸、筋肉、脂肪組織などの主要な代謝器官に存在する末梢カンナビノイド（CB1）受容体を標的とするカンナビノイド系を再検討している。このアプローチは、GLP-1のもう一つの弱点である除脂肪体重の減少に対処する可能性がある。

他のアプローチは、代謝に焦点を当てている。ミトコンドリアのアンカップリングは、脂肪や糖質をエネルギーを運ぶATP分子ではなく熱に変える自然なプロセスである。また、AMP活性化プロテインキナーゼ（AMPK）の活性化も研究されている。AMPKは糖質や脂肪の代謝のようなエネルギー産生経路を促進し、脂肪生成のようなエネルギー貯蔵過程を阻害する。さらに、食欲や脂肪代謝の異常によって肥満を引き起こす、脳のホルモン制御中枢である視床下部の炎症に注目するアプローチもある。

DCTがカムバック？

コロナウイルスの大流行時にピークを迎えた分散型臨床試験（DCT）は、2024年にはほとんどレーダーから消えたように見えた。しかし、AIの台頭により、DCTへの関心が再び高まっているようだ。上述のように、臨床試験における多様性と患者中心主義を推進する継続的な取り組みは、分散型アプローチを支持している。

9月、FDAはDCTに関する最終ガイダンスを発表した。このガイダンスの目標の一つは、臨床試験参加者の負担を軽減することであり、今後も業界の優先事項であり続けるであろう患者中心主義を反映している。実際、患者中心のアプローチは、DCTのような臨床試験の実施方法にとどまらず、実際の患者募集にまで及んでいる。スポンサーは、従来のアプローチにとどまらず、臨床試験情報からコミュニティポータルや販促資料に至るまで、患者の嗜好を考慮したアプローチを模索している。

COVIDの明るい兆し？

Journal of Clinical Investigation誌に掲載されたノースウェスタン医学部の研究により、COVID-19感染と癌退縮との関連が明らかになった。科学者らは、COVID-19の原因であるSARS-CoV-2ウイルスのRNAが、抗がん作用のあるユニークなタイプの免疫細胞の発生を誘発することを観察した。この発見は癌治療の新たなアプローチとして期待される。

2024年がバックミラーに映る今、製薬業界はこの先の新たな紆余曲折に備えなければならない。成功する組織は、変動する製薬業界の状況に対応するため、必要に応じてギアをシフトする準備を整えるだろう。